12月8日，CRISPR Therapeutics和Vertex共同宣布，FDA已批準(zhǔn)雙方聯(lián)合開(kāi)發(fā)的CRISPR/ Cas9 基因組編輯細(xì)胞療法Casgevy（exa-cel）上市，用于治療 12 歲及以上患有復(fù)發(fā)性血管閉塞危象 (VOC) 的鐮狀細(xì)胞病 (SCD) 患者，根據(jù)新聞稿，這是FDA批準(zhǔn)的首款CRISPR基因編輯療法。

而就在同一天，藍(lán)鳥(niǎo)生物（bluebird bio, Inc.）開(kāi)發(fā)的細(xì)胞基因療法Lyfgenia（lovotibeglogene autotemcel，lovo-cel）獲FDA批準(zhǔn)上市，用于治療 12 歲及以上患有復(fù)發(fā)性血管閉塞危象 (VOC) 的鐮狀細(xì)胞病 (SCD) 患者。據(jù)悉，其定價(jià)為310萬(wàn)美元。

兩款產(chǎn)品獲批的適應(yīng)癥相同，且均由患者自身的血液干細(xì)胞制成，經(jīng)修飾后一次性輸注回患者體內(nèi)。它們同時(shí)獲批，意味著競(jìng)爭(zhēng)在這一刻已經(jīng)打響。Vertex直接將 Casgevy 的定價(jià)下調(diào)至220萬(wàn)美元，低于Lyfgenia的310萬(wàn)美元。

兩款基因療法藥物的同時(shí)上市，預(yù)示著基因療法的新時(shí)代，即將到來(lái)。

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發(fā)布時(shí)間 | 2023年12月9日

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