2024年12月20日，國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心（CDE）批準(zhǔn)了國內(nèi)首個(gè)用于治療原發(fā)性帕金森病的誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPSC）來源細(xì)胞候選藥物UX-DA001注射液（人中腦多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞注射液）的臨床試驗(yàn)。

作為中國第一款I(lǐng)ND申報(bào)獲批臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可、全球第二款針對(duì)帕金森病的自體iPS衍生細(xì)胞治療藥物，這一突破不僅標(biāo)志著我國在神經(jīng)退行性疾病治療領(lǐng)域取得的重要進(jìn)展，也為廣大帕金森病患者帶來了新的希望。

帕金森病是一種常見的神經(jīng)退行性疾病，主要表現(xiàn)為運(yùn)動(dòng)障礙，如震顫、肌強(qiáng)直、運(yùn)動(dòng)遲緩等癥狀，隨著病情進(jìn)展，患者的生活質(zhì)量會(huì)逐漸下降。盡管現(xiàn)有的藥物治療能緩解癥狀，但并不能根治疾病，也無法有效停止或逆轉(zhuǎn)神經(jīng)細(xì)胞的退化。

移植干細(xì)胞來源的多巴胺能神經(jīng)細(xì)胞，補(bǔ)充帕金森患者腦內(nèi)丟失的多巴胺能神經(jīng)元，是實(shí)現(xiàn)帕金森病功能性治愈最具前景的治療方法，已成為國際醫(yī)藥領(lǐng)域的競(jìng)爭(zhēng)熱點(diǎn)。

此次獲得CDE臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可的細(xì)胞治療藥物UX-DA001注射液，采用的是創(chuàng)新的細(xì)胞治療技術(shù)，通過高通量干細(xì)胞分化譜系示蹤平臺(tái)、高效神經(jīng)分化技術(shù)平臺(tái)和iPSCs重編程技術(shù)平臺(tái)，分化出高純度、高穩(wěn)定性，高效能的人中腦多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞。

UX-DA001的獨(dú)特之處在于，它不僅能夠?yàn)榛颊咛峁﹤鹘y(tǒng)藥物難以達(dá)到的治療深度，更有望通過促進(jìn)腦內(nèi)多巴胺能神經(jīng)元的再生，從根本上重塑患者的神經(jīng)功能。與傳統(tǒng)藥物治療不同，細(xì)胞治療不僅具有更持久的療效，而且有望減少副作用、從根本上重塑神經(jīng)功能，而不僅僅是緩解癥狀。

帕金森病的細(xì)胞治療技術(shù)正處于全球臨床試驗(yàn)的關(guān)鍵時(shí)期，而UX-DA001注射液的成功獲批無疑將為此領(lǐng)域的研究開辟新的道路，我們期待著細(xì)胞治療藥物為患者帶來的光明未來！

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