重磅政策

為搶抓發(fā)展機(jī)遇，沈陽(yáng)市委、市政府高度重視，制定并印發(fā)了《沈陽(yáng)市生物醫(yī)藥及醫(yī)療裝備產(chǎn)業(yè)集群高質(zhì)量發(fā)展工作措施》，旨在通過(guò)優(yōu)化產(chǎn)業(yè)布局、完善產(chǎn)業(yè)體系、提升創(chuàng)新能力、引進(jìn)建設(shè)項(xiàng)目等措施，努力把沈陽(yáng)建設(shè)成為全國(guó)重要的生物醫(yī)藥及高端醫(yī)療裝備產(chǎn)業(yè)基地，到2025年產(chǎn)業(yè)規(guī)模力爭(zhēng)超過(guò)1000億元。

該工作措施明確了“1+2+3+N”的產(chǎn)業(yè)發(fā)展重點(diǎn)和“一核兩翼多組團(tuán)”的空間布局。其中，“1”代表未來(lái)產(chǎn)業(yè)，包括合成生物、細(xì)胞基因等前沿生物技術(shù)及其應(yīng)用；“2”為主導(dǎo)產(chǎn)業(yè)，涵蓋改良型創(chuàng)新藥和藥械高端制造；“3”為轉(zhuǎn)型升級(jí)產(chǎn)業(yè)，鼓勵(lì)化學(xué)原料藥、化學(xué)仿制藥及低值耗材向更高端方向轉(zhuǎn)型；“N”為配套產(chǎn)業(yè)，涉及核心零部件、關(guān)鍵原材料等多個(gè)領(lǐng)域。

行業(yè)動(dòng)態(tài)

?劉如謙博士創(chuàng)立，超36億美元與BMS合作開(kāi)發(fā)非病毒細(xì)胞療法

Prime Medicine宣布，與百時(shí)美施貴寶（BMS）達(dá)成戰(zhàn)略研發(fā)合作和授權(quán)協(xié)議，共同開(kāi)發(fā)下一代T細(xì)胞療法。

根據(jù)協(xié)議，Prime Medicine將獲得5500萬(wàn)美元前期付款和5500萬(wàn)美元的股權(quán)投資，并有資格獲得超過(guò)35億美元的里程碑付款，包括高達(dá)14億美元的開(kāi)發(fā)里程碑和超過(guò)21億美元的商業(yè)化里程碑付款。Prime Medicine將對(duì)選定的特定靶點(diǎn)設(shè)計(jì)優(yōu)化的先導(dǎo)編輯器，并使用其PASSIGE技術(shù)平臺(tái)。百時(shí)美施貴寶將負(fù)責(zé)開(kāi)發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化下一代細(xì)胞療法，Prime Medicine將支持產(chǎn)品的基因編輯策略和試劑開(kāi)發(fā)。

新藥進(jìn)展

①全球首款，Aurion Biotech眼病通用型細(xì)胞療法Vyznova正式推出

Aurion Biotech宣布該公司已在日本推出其用于治療嚴(yán)重眼部疾病大泡性角膜病變的細(xì)胞療法Vyznova，這是其首個(gè)市場(chǎng)，成為使用供體組織進(jìn)行角膜置換的替代方案。

Vyznova是世界上第一個(gè)治療角膜內(nèi)皮疾病的同種異體細(xì)胞療法。該療法已在日本獲得報(bào)銷(xiāo)批準(zhǔn)，并已用于治療京都府立醫(yī)科大學(xué) (KPUM) 的患者。

大泡性角膜病變（以往稱(chēng)為大泡性角膜炎）是一種危及視力的疾病，角膜上會(huì)形成水泡（大泡）并破裂，有時(shí)會(huì)引起劇烈疼痛，角膜內(nèi)皮細(xì)胞會(huì)死亡。這反過(guò)來(lái)會(huì)導(dǎo)致角膜混濁，并出現(xiàn)視力模糊、夜間視力困難、看強(qiáng)光時(shí)不適等癥狀，如果不及時(shí)治療，還可能導(dǎo)致失明。通常情況下，大泡性角膜病變的高發(fā)人群主要包括兒童、老年人等。

②齊魯制藥重磅1類(lèi)新藥（齊倍安）獲批上市，用于治療復(fù)發(fā)或轉(zhuǎn)移性宮頸癌

齊魯制藥艾帕洛利托沃瑞利單抗注射液（齊倍安?）獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局上市批準(zhǔn)，用于治療復(fù)發(fā)或轉(zhuǎn)移性宮頸癌。這款齊魯制藥歷時(shí)7年自主研發(fā)的1類(lèi)新藥即將進(jìn)入臨床使用，惠及眾多患者。

艾帕洛利托沃瑞利單抗注射液是全球首個(gè)獲批上市的PD-1/CTLA-4雙功能組合抗體，由IgG4型PD-1抗體和IgG1型CTLA-4抗體按照特定的比例組成。CTLA-4和PD-1通路均能負(fù)向調(diào)節(jié)T細(xì)胞免疫功能，艾托組合抗體能同時(shí)靶向和阻斷這兩條免疫檢查點(diǎn)信號(hào)通路，激活抗腫瘤免疫反應(yīng)。

③躍賽生物iPS細(xì)胞衍生細(xì)胞療法IND獲受理，用于帕金森病

上海躍賽生物科技有限公司的“UX-DA001注射液（人中腦多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞注射液）”的IND申請(qǐng)獲得CDE受理。該候選藥物與公司首發(fā)管線名一致，據(jù)推測(cè)，該候選藥物的適應(yīng)癥可能是帕金森病。

④康方生物PD-1/CTLA-4雙抗新適應(yīng)癥獲批上市

康方生物宣布其自主研發(fā)的PD-1/CTLA-4雙特異性抗體開(kāi)坦尼?（卡度尼利單抗注射液）新適應(yīng)癥上市申請(qǐng)獲中國(guó)國(guó)家藥監(jiān)局（NMPA）批準(zhǔn)，這是該產(chǎn)品在中國(guó)獲批的第二項(xiàng)適應(yīng)癥，用于聯(lián)合含氟尿嘧啶類(lèi)和鉑類(lèi)藥物化療用于局部晚期不可切除或轉(zhuǎn)移性胃或胃食管結(jié)合部（G/GEJ）腺癌患者的一線治療。

臨床研究

基因療法UX701早期臨床結(jié)果積極

Ultragenyx Pharmaceutical公司日前宣布了在研基因療法UX701在治療肝豆?fàn)詈俗冃裕ㄓ置鸚ilson病）的1/2/3期臨床試驗(yàn)中的最新結(jié)果。試驗(yàn)數(shù)據(jù)顯示，UX701顯示出有意義的臨床活性，改善了患者的銅代謝。多名獲得緩解的患者已經(jīng)完全停止標(biāo)準(zhǔn)療法的使用。

肝豆?fàn)詈俗冃允且环N罕見(jiàn)的遺傳病，由于ATP7B基因的突變導(dǎo)致ATP7B蛋白的缺失。這是一種運(yùn)送銅元素的蛋白，它的功能缺失導(dǎo)致銅元素在肝臟和其它組織中積累。隨著時(shí)間的推移，引起肝臟疾病、精神和/或神經(jīng)癥狀，如性格改變、震顫及行走、吞咽或說(shuō)話困難等，且往往不可逆。

拜耳子公司BlueRock帕金森病在研細(xì)胞療法24個(gè)月積極數(shù)據(jù)公布

BlueRock Therapeutics宣布了exPDite的24個(gè)月積極數(shù)據(jù)，這是一項(xiàng)研究性細(xì)胞療法bemdaneprocel用于治療帕金森病的1期臨床試驗(yàn)。

24個(gè)月的安全性與之前的研究結(jié)果一致，表明 bemdaneprocel在患者中仍耐受良好。移植的細(xì)胞在停止免疫抑制治療12個(gè)月后仍然存活并植入大腦。此外，與運(yùn)動(dòng)癥狀相關(guān)的次要臨床終點(diǎn)在隨訪期間繼續(xù)顯示從基線到隨訪期間的積極趨勢(shì)，高劑量隊(duì)列中的趨勢(shì)比低劑量隊(duì)列中的趨勢(shì)更令人鼓舞。這些由MDS-UPDRS 第II部分和第III部分和 Hauser PD日記評(píng)估。這些一致的積極趨勢(shì)表明，bemdaneprocel可能為疾病引起的運(yùn)動(dòng)障礙提供持續(xù)的益處。

NK細(xì)胞療法治療前列腺癌的1/2期臨床首個(gè)給藥隊(duì)列獲積極結(jié)果

INmune Bio公司宣布其自然殺傷（NK）細(xì)胞療法iNKmune?在1/2期臨床試驗(yàn)CaRe PC的第一個(gè)患者隊(duì)列中取得了積極的結(jié)果，該療法用于治療轉(zhuǎn)移性去勢(shì)抵抗性前列腺癌（mCRPC）男性患者。

對(duì)前三名患者監(jiān)測(cè)血液樣本的盲法分析結(jié)果顯示，患者NK細(xì)胞的表型和功能發(fā)生了變化。在最低劑量的隊(duì)列中，3例患者中有2例顯示循環(huán)活化NK細(xì)胞增加，并且在最后一次輸注iNKmune?后，3例患者均顯示NK細(xì)胞功能增強(qiáng)，且這種增強(qiáng)持續(xù)了40多天。