12月5日，海南省人大常委會(huì)公布《海南自由貿(mào)易港博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)促進(jìn)規(guī)定》（以下簡稱《規(guī)定》），自2025年2月1日起施行。旨在創(chuàng)新開展生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)轉(zhuǎn)化應(yīng)用，明確促進(jìn)生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)產(chǎn)業(yè)發(fā)展的措施，建立嚴(yán)格規(guī)范的生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)監(jiān)管制度，為加快推動(dòng)先行區(qū)生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)健康、可持續(xù)和高質(zhì)量發(fā)展，助力海南自貿(mào)港生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)產(chǎn)業(yè)發(fā)展提供法治保障。

近日，上海市十六屆人大常委會(huì)第十七會(huì)議對(duì)《上海市藥品和醫(yī)療器械管理?xiàng)l例（草案）》進(jìn)行了審議。其中第十四條、第二十六條、第四十一條明確支持細(xì)胞和基因治療藥物臨床研究與臨床試驗(yàn)，并對(duì)細(xì)胞治療藥品的生產(chǎn)、經(jīng)營及使用進(jìn)行了要求。該《條例（草案）》對(duì)推動(dòng)細(xì)胞基因治療藥物的研發(fā)創(chuàng)新、完善細(xì)胞治療藥物的生產(chǎn)管理體系、規(guī)范細(xì)胞治療藥物的經(jīng)營和使用意義非凡。這將進(jìn)一步促進(jìn)細(xì)胞與基因治療產(chǎn)業(yè)的快速發(fā)展。

①血干細(xì)胞療法RegeneCyte?獲FDA批準(zhǔn)上市

近日，StemCyte公司宣布，其臍帶血干細(xì)胞療法產(chǎn)品REGENECYTE?的生物制品許可申請(qǐng)（BLA）獲得了美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)。REGENECYTE?是一種來源于人類臍帶血的異體造血干細(xì)胞療法，用于治療遺傳性、獲得性或由骨髓消融治療引起的造血系統(tǒng)疾病，以實(shí)現(xiàn)造血功能和免疫功能重建。

②北大國際醫(yī)院“血液腫瘤及細(xì)胞治療中心”成立

近日，由中國臨床腫瘤學(xué)會(huì)（CSCO）主辦、北京大學(xué)國際醫(yī)院承辦的“北京大學(xué)國際醫(yī)院血液腫瘤及細(xì)胞治療中心成立暨學(xué)術(shù)大會(huì)”在北京順利召開。秉持著對(duì)血液腫瘤學(xué)科研究的重視，北京大學(xué)國際醫(yī)院經(jīng)過數(shù)月籌劃和準(zhǔn)備，正式成立血液腫瘤及細(xì)胞治療中心。期待不斷積累患者治療經(jīng)驗(yàn)，增強(qiáng)我國在該領(lǐng)域的影響力。

③年產(chǎn)值達(dá)28億元，占地3萬平米，國內(nèi)一核酸藥物GMP生產(chǎn)基地開工

12月2日，威立特爾寡核苷酸摩爾級(jí)GMP生產(chǎn)基地項(xiàng)目在望城經(jīng)開區(qū)銅官工業(yè)片區(qū)正式開工，該項(xiàng)目全面投產(chǎn)后可實(shí)現(xiàn)年產(chǎn)120-150公斤核酸藥物，年產(chǎn)值達(dá)28億元。產(chǎn)業(yè)集群效應(yīng)加速凸顯，為長沙生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)注入澎湃動(dòng)力。

①上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬新華醫(yī)院團(tuán)隊(duì)完成首例基因治療肝豆?fàn)詈俗冃曰颊呓o藥

由上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬新華醫(yī)院消化內(nèi)科主任范建高教授發(fā)起的MWAV201研究，近期完成首次肝豆?fàn)詈俗冃裕ㄊ且环N由ATP7B基因突變引起的常染色體隱性遺傳性銅代謝障礙性疾病，因肝臟及腦豆?fàn)詈顺３Ｊ艿角趾Χ妹┦茉囌哂盟?，目前過程順利未見不良反應(yīng)，標(biāo)志著我國自主研發(fā)的基因治療藥物MWAV201向惠及肝豆?fàn)詈俗冃曰颊哌~出了重要一步。

②人福醫(yī)藥一款基因治療新藥國內(nèi)申報(bào)上市

12月4日，中國國家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心（CDE）官網(wǎng)公示，光谷人福生物醫(yī)藥公司申報(bào)的1類新藥重組質(zhì)粒-肝細(xì)胞生長因子注射液上市申請(qǐng)獲得受理。這是一款以表達(dá)質(zhì)粒為載體、肝細(xì)胞生長因子為治療基因的一種生物制品。該產(chǎn)品能有效促進(jìn)血管生成，主要擬用于肢體動(dòng)脈閉塞癥、肢體靜息痛和缺血性潰瘍等嚴(yán)重血管疾病。

③超10億美元！映恩生物創(chuàng)新臨床前ADC藥物授權(quán)GSK

12月4日，Duality Biologics（映恩生物）宣布與葛蘭素史克（GSK）已就一項(xiàng)臨床前抗體偶聯(lián)藥物（ADC）DB-1324達(dá)成獨(dú)家授權(quán)協(xié)議。DB-1324是一種在研創(chuàng)新ADC分子，基于映恩生物獨(dú)有且經(jīng)過臨床驗(yàn)證過的Duality Immune Toxin Antibody Conjugates（DITAC）平臺(tái)開發(fā)而成。目前還處于臨床前開發(fā)階段，其研究方向可能針對(duì)胃腸道（GI）癌癥。

①國內(nèi)首個(gè)！多能干細(xì)胞來源胰島細(xì)胞治療糖尿病新藥獲批臨床

12月6日，國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心（CDE）批準(zhǔn)了國內(nèi)首個(gè)多能干細(xì)胞糖尿病藥品的臨床試驗(yàn) ，用于治療1型糖尿病，該新藥是由杭州瑞普晨創(chuàng)科技有限公司自主研發(fā)的RGB-5088胰島細(xì)胞注射液。它是基于先進(jìn)的化學(xué)小分子誘導(dǎo)技術(shù)，通過將體細(xì)胞重編程為多能干細(xì)胞，再進(jìn)一步制備成胰島細(xì)胞，以替代患者體內(nèi)喪失功能的胰島細(xì)胞，從而實(shí)現(xiàn)血糖水平的長期穩(wěn)定控制，展現(xiàn)出巨大的臨床應(yīng)用潛力。

②恒瑞醫(yī)藥子公司首款mRNA基因治療外用藥物獲批臨床

2024年12月4日，恒瑞醫(yī)藥子公司上海瑞宏迪醫(yī)藥有限公司宣布，由瑞宏迪醫(yī)藥及廣州瑞領(lǐng)醫(yī)藥共同研發(fā)的mRNA基因治療外用藥物RGL-2102，其臨床試驗(yàn)申請(qǐng)（IND）已經(jīng)獲得默示許可，用于治療慢性創(chuàng)面，如糖尿病足潰瘍和壓力性潰瘍等病癥。該藥物是一款由脂質(zhì)體 (LNP) 包載的經(jīng)序列優(yōu)化的mRNA基因治療產(chǎn)品，在傷口及其周邊局部給藥后，可將人類肝細(xì)胞生長因子（hHGF）的mRNA高效地傳遞至目標(biāo)細(xì)胞內(nèi)，能夠高效表達(dá)并分泌HGF蛋白，從而加速傷口愈合。

③悅康藥業(yè)帶狀皰疹mRNA疫苗獲FDA臨床試驗(yàn)批準(zhǔn)

2024年12月5日，悅康藥業(yè)發(fā)布公告，其全資子公司杭州天龍藥業(yè)于近日獲得美國FDA關(guān)于同意YKYY026注射液用于預(yù)防帶狀皰疹進(jìn)行臨床試驗(yàn)的函告。YKYY026是悅康藥業(yè)自主開發(fā)的一款編碼水痘-帶狀皰疹病毒 (VZV)gE蛋白抗原的mRNA疫苗，用于預(yù)防帶狀皰疹。這是悅康藥業(yè)首款獲批臨床試驗(yàn)的mRNA產(chǎn)品，也是全球第9款獲批臨床的VZV mRNA疫苗。

④上海醫(yī)藥子公司CD19/CD22雙靶點(diǎn)CAR-T產(chǎn)品再次獲批臨床

近日，上藥生物治療收到國家藥品監(jiān)督局簽發(fā)的《藥物臨床試驗(yàn)批準(zhǔn)通知書》，其申報(bào)的靶向CD19和CD22的嵌合抗原受體自體T細(xì)胞注射液擬用于復(fù)發(fā)或難治性B細(xì)胞非霍奇金淋巴瘤的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)已獲得國家藥品監(jiān)督局批準(zhǔn)。這是上藥生物治療自主研發(fā)的注射液在中國獲批的第二個(gè)適應(yīng)癥。

⑤新西蘭淋巴瘤患者在上海獲“完全緩解”，中國CAR-T療法彰顯國際競爭力

近日，一位來自新西蘭的淋巴瘤患者戴爾先生接受了國內(nèi)醫(yī)療機(jī)構(gòu)曜影醫(yī)療提供的個(gè)性化CAR-T（也就是奕凱達(dá)（阿基侖賽注射液））治療方案，目前取得了顯著的治療效果，復(fù)查評(píng)估顯示疾病完全緩解。這一成功治療案例，再次證明了中國在CAR-T治療領(lǐng)域的國際競爭力。